Neurogene Inc Aktie

Neurogene Inc ist ein biotechnologisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Überwindung der Grenzen von neurologischen Erkrankungen in behandelbare Zustände widmet, indem es seine unternehmenseigene Transgegen-Regulationstechnologie EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning) nutzt. Es baut ein differenziertes Produktportfolio von Genmedikamenten für seltene neurologische Erkrankungen mit hohem unbefriedtem Bedarf auf. Die Arzneimittelkandidaten in der Produktpipeline des Unternehmens umfassen NGN-401, das sich in der Entwicklung für die Behandlung des Rett-Syndroms mit seiner EXACT-Plattform befindet, und NGN-101, einen nicht-EXACT-Kandidaten konventioneller Gentherapie-Entwicklung für die Behandlung der CLN5-Batten-Krankheit, der dazu bestimmt ist, das CLN5-Gen zu liefern und in einer AAV9-Kapsel verpackt zu werden.