CRISPR Therapeutics AG Azione

CRISPR Therapeutics è un'azienda di editing genico focalizzata sullo sviluppo di terapie basate su CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 è l'acronimo di Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), una tecnologia rivoluzionaria per alterare con precisione specifiche sequenze di DNA genomico. L'azienda punta a utilizzare questa tecnologia per trattare malattie geneticamente definite. Il candidato più avanzato della pipeline di CRISPR, exa-cel, è in collaborazione con Vertex Pharmaceuticals e si rivolge alla malattia falciforme e alla beta-talassemia trasfusione-dipendente, che presentano elevati bisogni medici insoddisfatti. L'azienda sta portando avanti altri programmi di editing genico per l'immuno-oncologia, nonché una terapia a base di cellule staminali per il trattamento del diabete di tipo 1.