Amicus Therapeutics Inc Azione

Amicus Therapeutics Inc è un'azienda biotecnologica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la distribuzione di farmaci per le persone affette da malattie metaboliche rare. L'azienda è impegnata nello sviluppo di una pipeline di farmaci per malattie metaboliche rare, compreso un portafoglio di terapie geniche per malattie rare. L'azienda ha un portafoglio di opportunità di prodotto, tra cui una medicina di precisione orale per le persone affette dalla malattia di Fabry che presentano varianti genetiche suscettibili di trattamento, un paradigma di trattamento della malattia di Pompe in fase clinica e un portafoglio di terapia genica per malattie rare. L'azienda ha un segmento incentrato sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie avanzate per il trattamento di una serie di devastanti malattie rare e orfane.