Applied Genetic Technologies Corp Action

Applied Genetic Technologies Corp est une société de biotechnologie au stade clinique qui utilise une plate-forme de thérapie génique exclusive pour développer des thérapies génétiques transformationnelles pour les patients souffrant de maladies rares et débilitantes. Elle se concentre initialement sur le domaine de l'ophtalmologie, où elle mène des essais cliniques actifs sur la rétinite pigmentaire liée au chromosome X, l'achromatopsie (ACHM CNGB3 et ACHM CNGA3) et le rétinoschisis lié au chromosome X. En plus de ses essais cliniques, la société a des programmes précliniques en optogénétique, en adrénoleucodystrophie, qui est une maladie du système nerveux central, ainsi que d'autres indications en ophtalmologie et en otologie. Le programme d'optogénétique est développé en collaboration avec Bionic Sight.