CRISPR Therapeutics AG Action

CRISPR Therapeutics est une société d'édition de gènes qui se concentre sur le développement de thérapies basées sur CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 signifie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), une technologie révolutionnaire qui permet de modifier avec précision des séquences spécifiques de l'ADN génomique. L'entreprise se concentre sur l'utilisation de cette technologie pour traiter des maladies génétiquement définies. Le candidat le plus avancé du pipeline de CRISPR, exa-cel, est en collaboration avec Vertex Pharmaceuticals et cible la drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, qui ont des besoins médicaux importants non satisfaits. La société fait progresser d'autres programmes d'édition de gènes pour l'immuno-oncologie, ainsi qu'une thérapie dérivée de cellules souches pour le traitement du diabète de type 1.