CRISPR Therapeutics AG Acción

CRISPR Therapeutics es una empresa de edición genética centrada en el desarrollo de terapias basadas en CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 es el acrónimo de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9), que es una tecnología revolucionaria para alterar con precisión secuencias específicas de ADN genómico. La empresa se centra en el uso de esta tecnología para tratar enfermedades genéticamente definidas. El candidato más avanzado de CRISPR, exa-cel, está en colaboración con Vertex Pharmaceuticals y está dirigido a la anemia falciforme y la beta-talasemia dependiente de transfusiones, que tienen grandes necesidades médicas no cubiertas. La empresa está avanzando en otros programas de edición genética para inmuno-oncología, así como en una terapia derivada de células madre para el tratamiento de la diabetes de tipo 1.